जब बायोमेडिकल रिसर्च विफल रहता है

स्रोत: हैरिस परिवार के सौजन्य

दिसंबर 2010 में, बेन हैरिस ने अपने लक्षणों को इंटरनेट पर खोजा। पिछले कई महीनों के लिए, 43 वर्षीय मेडिकल भौतिक विज्ञानी को बोलने में कठिनाई हो रही थी, और वह कभी-कभी अपने भोजन पर गड़बड़ कर देते थे। सबसे भयानक, उसकी जीभ कीड़े की एक बोरी की तरह बोली थी। जैसा कि सूचना के पन्नों की अपनी स्क्रीन पर बल्ब-शुरुआत ALS के बारे में दिखाई दी, बेन को डूब रहा था: यह एक आदर्श मैच था।

एएलएस, जिसे लू जीहरिज की बीमारी के रूप में भी जाना जाता है, मस्तिष्क स्टेम और रीढ़ की हड्डी में मोटर न्यूरॉन्स की धीमी गिरावट है। हालांकि मन को अछूता नहीं छोड़ा गया है, बीमारी अंततः शरीर में लगभग हर मांसपेशियों को नष्ट कर देती है। कोई प्रभावी उपचार नहीं है; कोई इलाज नहीं है। कुछ सालों में, पीड़ितों का पूरा पक्षाघात का सामना करना पड़ता है, खाने और साँस लेने या मौत के लिए चिकित्सा सहायता होती है।

"मुझे याद है कि मैं दीवार को लात करना चाहता था," उनकी पत्नी बेक्की ने जनवरी 2011 में दोपहर को कहा था कि जब बेन के न्यूरोलॉजिस्ट ने आधिकारिक निदान किया था। वह हाल ही में बेन के साथ मजाक उठी थी कि कितनी अच्छी चीजें थी बेन की नई नौकरी के लिए वे सिर्फ ब्लूमिंगटन, इंडियाना में चले गए थे वे एक अच्छा यार्ड और एक रस्सी स्विंग के साथ एक घर खरीदा था कि उनके पांच साल के बेटे राडन ने प्यार किया था। "मैंने कई बार अपने आप से कहा, 'कुछ बुरा होने पर क्या होता है? वह जूता कब गिरा है? '' बेक्की ने याद किया "वहाँ था।"

लेकिन बेन को एहसास हुआ कि कोई विकल्प नहीं था एएलएस के साथ जीवित और मरने वाला कुछ ऐसा करने वाला था, और उसने असाइनमेंट को सिर पर ले लिया। उन्होंने रिलुज़ोल का दैनिक आहार शुरू किया, बाजार पर एकमात्र अनुमोदित एएलएस दवा (यह तीन महीने की औसत से जीवित रहने की स्थिति में है), और मरीजों की तरह एक साइट में शामिल हुई, जहां उन्होंने हजारों अन्य ए एल एस रोगियों के संबंध में अपने स्वास्थ्य डेटा को ट्रैक किया। उनका शरीर सबसे ज्यादा धीरे-धीरे कम हो रहा था, लेकिन उन्हें तेजी से गिरावट का सामना करना पड़ रहा था। स्वचालित रूप से जनरेटेड चार्ट के अनुसार, वह अपने 47 वें जन्मदिन को मनाने की संभावना नहीं था।

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साइट के संदेश बोर्डों को ए एल एस के साथ रहने और संभव उपचारों के बारे में जानकारी देने पर सलाह से भरा हुआ था। जैसा कि बेन की मांसपेशियों को बर्बाद करना जारी रहा- मार्च तक, वह अपने बाएं हाथ और पैर में ताकत खो रहा था-उसने प्रयोग शुरू कर दिया। बेन ने कहा, "सबसे पहले मैंने कुछ भी कोशिश की, जो मुझे सैद्धांतिक तर्क मिल सके।" उन्होंने यह भी एक प्रयोगात्मक ए एल एस दवा का परीक्षण एक नैदानिक ​​अध्ययन के लिए साइन अप करने का निर्णय लिया। वह एएलएस के मरीजों की भर्ती के दो परीक्षणों के बारे में जानता था, और वह दोनों के लिए योग्य था। पालो ऑल्टो आधारित न्यूरल्टास फार्मास्यूटिकल्स एनपी 001 नामक एक आसव चिकित्सा के चरण 2 परीक्षण को नामांकित करते हैं, जो न्यूरोटॉक्सिक सूजन को कम करके चूहों में बीमारी को धीमा करने के लिए दिखाया गया था। इस बीच, क्लोप बायोसाइंसेज और बायोजेन इडेक एएलएस के मरीजों की तलाश कर रहे थे, डेक्सपीरामाईक्सोल (डीएक्स) के लिए अपने चरण 3 परीक्षण में भाग लेने के लिए, एक मौखिक चिकित्सा मितोचोद्रियल स्वास्थ्य को बेहतर मानती थी और न्यूरॉन मौत को बंद करने वाला था। दुविधा में पड़ा हुआ, बेन दोनों परीक्षणों के लिए जांच की।

उसके बाद, उसे उत्तरी कैरोलिना में एक ए एल एस रोगी रोब टीसन से एक ईमेल मिला, जिन्होंने हाल ही में एनपी 001 की सुई लेनी शुरू की थी। कैलिफोर्निया स्थित न्यूरल्टास फार्मास्यूटिकल्स द्वारा विकसित दवा, न केवल उसकी प्रगति को धीमा कर रही थी, यह वास्तव में इसे पीछे कर रही थी-कोई भी एल्एस थेरेपी कभी नहीं किया था। रोब ने बेन को लिखा, "मुझे लगता है यह सच साबित करने के लिए बहुत अच्छा लगता है," और रोब ने मुझे अपने शरीर में नहीं होने के कारण असंभव समझा।

एक हफ्ते बाद, बेन ने स्वयं के लिए एनपी 001 का प्रयास करने का मौका देने के लिए लेक्सिंगटन के केंटकी के स्वास्थ्य देखभाल केंद्र विश्वविद्यालय के मिडवेस्टर्न के ग्रामीण इलाकों में तीन घंटे तक चले। नर्स ने अपनी चतुर्थ स्थापना की, जब वह एक हरे वैनील मेडिकल कुर्सी में रुक गईं, जहां उन्होंने अपने लैपटॉप पर काम किया, जबकि दवा अपने खून में फिसल गई। फिर, वह थकावट के लिए इंतजार कर रहा था, एक पक्ष प्रभाव रॉब ने नोट किया था। जैसे ही बीमार बीत गए, सामान्य से ज्यादा थका हुआ नहीं था, वह सबसे ज्यादा डरने लगा: वह वास्तविक दवा के बजाय प्लेसीबो को मिल रहा था। क्या बेकार, उसने सोचा केंटुकी के एक होटल के कमरे में तीन हफ्तों से अधिक समय खर्च करने के लिए तीन घंटे तक चलने के लिए सिर्फ नमक पानी से इंजेक्ट किया जाना है

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लेकिन अगले दिन अपनी दूसरी शुरुआत में कुछ ही मिनटों में, बेन की मनोदशा ने नाटकीय रूप से स्विंग कर लिया, उसके विचलितता से उसकी कॉफी तक पहुंचने के बाद और कप खाली मिला। बेन के लिए, घुटन के बिना पीने से बहुत एकाग्रता मिली, और उसने इसके बारे में सोचने के बिना एक पूरे पेय को तोड़ा। तुरंत, वह जानता था कि वह दवा ले रहा था- और यह काम कर रहा था।

उस दोपहर, बेन ने स्वयं का परीक्षण करना शुरू कर दिया। उसने अपने सिर को वापस आगे झुकाया और कोई समस्या नहीं के साथ पानी की बड़ी झुंड ली। फिर उन्होंने वास्तव में सीमा को आगे बढ़ाने का फैसला किया: उन्होंने एक छत टाइल पर अपनी टकटकी तय की और चतुर "यह एक चट्टान कूदने की तरह महसूस किया," उसने रोब को एक ईमेल में लिखा कि दोपहर "मेरी निराश करने के लिए मैं आसानी से तरल chugged!" बाद के घंटे और दिनों में, बेन की मांसपेशियों twitches कम शुरू हुई, और उनके भाषण में थोड़ा सुधार हुआ। वह कम लूंगा था, वह अपनी जीभ को और अधिक स्थानांतरित कर सकता था, और उसे ठोस भोजन खाने के लिए कम एकाग्रता मिली। परिवर्तन अचूक थे जैसे रोब का अनुभव था, दवा सिर्फ बेन की प्रगति को रोक नहीं रही थी, वह इसे पीछे कर रही थी

ऑनलाइन मंचों पर उत्साह उभर आया क्योंकि बेन और रोब ने अपने अनुभव साझा किए दोनों पुरुषों ने परीक्षण में शामिल होने के लिए दूसरों को प्रोत्साहित किया। जितनी जल्दी यह भर गया था, उतनी ही जल्दी ही कंपनी परिणाम की रिपोर्ट कर पाएगी और संभवतः दूसरे, बड़े नैदानिक ​​अध्ययन के साथ आगे बढ़ेगी। "एएलएस के पूरे इतिहास की तुलना में इस परीक्षण के साथ और वादा किया गया है," बेन ने सैन फ्रांसिस्को बिजनेस टाइम्स को सितंबर 2011 में बताया था। "एनपी 001 ने मेरी एएलएस रोक दी है, और यह संभवतः आपको रोक देगा।"

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दुर्भाग्य से, रोब और बेन ऑनलाइन के साथ संवाद करने वाले कई रोगी एनपी 001 अध्ययन के लिए पात्र नहीं थे।

जैसा कि एएलएस ड्रग ट्रायल में आम था, उनके पहले लक्षणों से हटाए गए दो वर्ष से अधिक रोगियों को बाहर रखा गया था। लेकिन समूह ने सीखा कि माइकल मैक्ग्रा नामक एक शोधकर्ता, जिसने एनपी 001 निर्माता न्यूरल्टस को जन्म दिया था, ने पहले डब्लूएफ 10 नामक क्लोराइट आधारित दवा पर प्रकाशित किया था, और कुछ लोग सोचते हैं कि एनपी 001 नया संस्करण था। इसके बाद, रोब ने मैग्राथ द्वारा जनवरी 2005 में एक पुराने पेटेंट की शुरुआत की, जिसमें दो एएलएस रोगियों के डेटा शामिल थे, जिन्हें डब्ल्यूएफ 10 प्राप्त हुआ और चमत्कारिक रूप से ठीक हो गया, जब तक कि अघोषित कारणों से उपचार बंद नहीं हुआ। "अगर यह असली है, यह अद्भुत और आश्चर्यजनक रूप से निराशाजनक है कि यह डेटा 2005 के पेटेंट आवेदन से पुराना है," रोब मंच पर लिखा था "पहले से ही एक बहुत प्रभावी उपचार हो सकता है जो वाणिज्यिक रूप से उपलब्ध है।"

डब्लूएफ 10 को थाईलैंड में कैंसर विकिरण के स्वयं के प्रभाव का इलाज करने के लिए मंजूरी दे दी गई थी, और मंच पर कुछ लोगों ने मेल द्वारा इसे आदेश देने का एक रास्ता निकाला था, हालांकि एक साल के मूल्य की दवा के लिए $ 10,000 से अधिक की लागत होती है एक और विकल्प सीधे स्रोत पर जाना था: मरीजों को अब पता था कि एनपी 001 सोडियम क्लोराइट का निर्माण किया गया था, जो कि केवल 50 डॉलर प्रति क्वार्टर के लिए ऑनलाइन आपूर्तिकर्ताओं से जल शोधन के लिए बेचा गया था।

एक दर्जन से अधिक रोगियों ने एक या दोनों घरेलू उपचार (हालांकि सोडियम क्लोराइट के लिए, वे अपनी नसों में रासायनिक को डालने के बजाय समाधान निगलना चुना) का प्रयास करने का निर्णय लिया। उन्होंने अपनी बीमारी के बारे में जानकारी ऑनलाइन रूप से दर्ज की, जैसा उन्होंने किया। प्रारंभिक रिपोर्टों का वादा किया गया था कई रोगियों ने उनकी आवाज़ में सुधार की सूचना दी; अन्य लोगों ने कहा कि निगलने वाले तरल पदार्थ अचानक एकदम आसान हो गए थे, और कम घुट और खाँसी का कारण था। कुछ भी सुधार अंग शक्ति और थोड़ा बहाल गतिशीलता की सूचना दी। "मुझे गोजबंड्स मिल रहा है," बेन ने एक शाम को पोस्ट किया। "यह सामान वाकई काम कर सकता है !!"

यह भी एक अच्छी बात थी बेन के एनपी 001 उपचार समाप्त हो रहे थे, और अब तक, न्यूरल्टास फर्म बने रहे कि परीक्षण प्रोटोकॉल में उल्लिखित छः दौरों के बाद रोगियों को उपचार जारी नहीं रख पाएगा। यद्यपि इफेक्ट्स के बीच के प्रभावों में कमी आती है, लेकिन बेन दवा से लाभान्वित रहा। वह, रॉब और अन्य परीक्षण प्रतिभागियों ने एक विस्तारित पहुंच कार्यक्रम के लिए कंपनी से अपील की थी, जो उन्हें और अन्य लोगों को एक परीक्षण के संदर्भ के बाहर एनपी 001 प्राप्त करने की इजाजत देगी, लेकिन न्यूरल्टास ने कहा कि यह इसे बर्दाश्त नहीं कर सकता। और कंपनी ने दवा को बाजार में लाने पर ध्यान देने का फैसला किया, जहां यह रोगियों की सबसे बड़ी संख्या को लाभ पहुंचा सकता है।

बेन हैरिस के रोगियों की तरह मेरी प्रोफ़ाइल सार्वजनिक रूप से ऑनलाइन उपलब्ध है। 50 से अधिक उपचारों के बारे में पढ़ें-दोनों स्वीकृत और अस्वीकार्य-जो कि उन्होंने एएलएस के साथ उनकी लड़ाई के दौरान कोशिश की।

स्रोत: मरीजों पर सार्वजनिक प्रोफ़ाइल

बेन को तबाह कर दिया गया था, लेकिन कम से कम अब उसका कोई विकल्प था: डब्ल्यूएफ 10 या सोडियम क्लोराइट। उन्होंने दोनों की कोशिश की। वह पतला सोडियम क्लोराइट का समाधान करने की कोशिश करने के लिए एकमात्र मरीज थे।

दुर्भाग्य से, DIY उपचार ने एनपी 001 में जिन जबरदस्त बदलावों का अनुभव किया था, उन्हें नहीं दिया, और उनका शरीर उसे असफल रहा। अब वह एक गन्ना पर भारी निर्भर था और बोल नहीं सका। लम्बे समय से, बेन जानता था कि यह जाने के लिए समय था। उन्होंने कहा कि Rawden एक सामान्य बचपन के लिए चाहते थे, भले ही यह एक पिता के बिना हो, और वह Beccy अपने ही जीवन के साथ आगे बढ़ने के लिए सक्षम होना चाहता था। 6 अगस्त 2013 को, बेन ने खाना और पीने को रोक दिया। नौ दिन बाद वह मर गया वह 46 वर्ष का था।

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पिछले अक्टूबर में, न्यूरल्टास ने परीक्षण के परिणाम जारी किए: एनपी 001 में बीमारी के विकास को धीमा करने के लिए दिखाई दिया, यहां तक ​​कि इसे पूरी तरह से मरीजों के सबसेट में रोक दिया गया। लेकिन यह सितंबर 2016 तक नहीं था- करीब पांच साल बाद, और बेन की मृत्यु के तीन साल बाद – कि कंपनी ने घोषणा की कि वह एक नया परीक्षण शुरू कर रहा था। 2011 में अध्ययन के बाद से ये दवाएं प्राप्त करने वाले पहले मरीज़ होंगे।

नैदानिक ​​परीक्षण प्रक्रिया को जारी रखने के लिए कंपनी को आवश्यक धन हासिल करने में सामना करने वाली कठिनाइयों से विलंब हुआ। एएलएस फील्ड प्रारंभिक चरण के वायदे के रोलरकोस्टर और जनवरी 2013 में देर से चरणबद्ध विफलता के माध्यम से किया गया है, जब एनएपीआईएएसए के परीक्षण के बजाय डेक्सपेरामैक्सिक्स अध्ययन बेन से जुड़ा हुआ परिणाम निराशाजनक परिणाम सामने आए थे। न्यूरल्टास के सीईओ रिच केसी बताते हैं, "एएलएस निवेशकों के लिए बहुत खराब क्षेत्र रहा है।" नतीजतन, यह रोगियों के लिए भी खराब क्षेत्र रहा है। बाजार पर एकमात्र स्थापित एएलएस दवा एक है जो 20 से अधिक साल पहले मंजूरी दे दी थी; निदान के बाद जीवन प्रत्याशा अभी भी सिर्फ दो से तीन वर्ष है

ऐसी धीमी और अपारदर्शी चिकित्सा अनुसंधान प्रणाली का सामना करते हुए, बेन और उसके साथी रोगियों ने स्वयं को उन उपचारों के प्रयोग पर ले लिया जो उन्होंने सोचा था कि वे अपने जीवन को बचा सकते हैं। बेन के मरीजों की तरह मेरी प्रोफ़ाइल पचास से अधिक हस्तक्षेपों की सूची देती है, जिसमें अल्बामा में एक प्रयोगात्मक स्टेम कोशिका प्रक्रिया शामिल होती है, जो अपनी मांसपेशियों के कार्यों को संक्षेप में सुधारने में लग रहा था। उन्होंने तीन पेप्टाइड्स का संयोजन भी लिया जिसमें उन्होंने वैज्ञानिक साहित्य से उनकी संरचना का निर्धारण करने के बाद निर्माता से सीधे आदेश दिया। लेकिन कुछ भी नहीं एक महत्वपूर्ण अंतर बना दिया

बेन ने अंतिम वंश को बेहद शानदार ढंग से प्रेरित किया क्योंकि उन्होंने ए एल एस के माध्यम से पूरी यात्रा को संभाला था। अपने पारित होने से पहले, उन्होंने मंच पर अपने दोस्तों को एक अलविदा पत्र लिखा, सभी चर्चाओं और DIY प्रयोगों के लिए अपना आभार व्यक्त करते हुए, जिन्होंने पिछले साढ़े दो सालों से अपने मन पर कब्जा कर लिया था। यद्यपि उनकी बीमारी ने शुरुआत से भविष्यवाणी की थी, फिर भी वह अपने आत्म-प्रयोग को सफल समझा। वह सब कुछ विस्तृत करता था ताकि वर्तमान और भविष्य वाले ए एल एस रोगी अपने अनुभवों से सीख सकें। उन्होंने फोरम पर लिखा "मैं जानना चाहता हूं कि मैंने इलाज खोजने में योगदान दिया है"। और फिर उन्होंने अपने मंत्र को दोहराया, जिसने रोब, खुद और बाकी समूह के काम को परिभाषित किया था: "यह सब सबसे ऊपर है सबसे महत्वपूर्ण बात: यदि यह गुप्त में किया जाता है, तो इसे व्यर्थ किया जाता है।"

जेफ अक्स्ट द साइंटिस्ट पत्रिका के एक वरिष्ठ संपादक हैं । इस कहानी के टुकड़े मार्च 2016 में प्रकाशित किए गए उनके जलाने वाले एकल ई-पुस्तक निजी परीक्षणों से उद्धृत या अनुकूलित किए गए हैं।